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Aug 03, 2023

HUIDAGENE THERAPEUTICS RECEBE DESIGNAÇÃO DE DOENÇA PEDIÁTRICA RARA DA FDA PARA HG004 PARA TRATAR CEGUEIRA HERDADA

Notícias fornecidas por 7 de agosto de 2023, 13h15 BST Compartilhe este artigo XANGAI e CLINTON NJ, 7 de agosto de 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因，"HuidaGene"), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico

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07 de agosto de 2023, 13h15 BST

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XANGAI e CLINTON NJ, 7 de agosto de 2023 /PRNewswire/ -- A HuidaGene Therapeutics (辉大基因，"HuidaGene"), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento de medicamentos genômicos programáveis ​​baseados em CRISPR, anunciou hoje o US Food and Drug A Administração (FDA) concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) ao HG004 para o tratamento de doenças hereditárias da retina causadas por mutações RPE65 (RPE65-IRDs). A FDA concede ao RPDD incentivo ao desenvolvimento de novos tratamentos para doenças graves ou potencialmente fatais que afetam principalmente crianças com 18 anos ou menos, com menos de 200.000 pessoas afetadas nos EUA. O programa RPDD permite que um patrocinador que receba uma aprovação se qualifique para um voucher de revisão prioritária (PRV) que pode ser considerado para receber uma revisão prioritária acelerada de seis meses para qualquer aplicação de marketing subsequente ou pode ser vendido ou transferido. Historicamente, os PRVs têm cobrado preços superiores a US$ 100 milhões, sendo que o preço mais alto pago por um PRV foi de US$ 350 milhões. Para uma grande empresa que lança um medicamento de mil milhões de dólares, a aceleração de seis meses na revisão regulamentar pode ter um valor económico substancial. Mais recentemente, a Sarepta Therapeutics vendeu um PRV por US$ 102 milhões.

"Esta designação de Doença Pediátrica Rara da FDA dos EUA destaca a significativa necessidade médica não atendida que a HuidaGene está tentando abordar com o HG004 para RPE65-IRDs", disse Alvin Luk, Ph.D., MBA, CCRA, cofundador e diretor executivo de HuidaGene. "O HG004 recebeu a designação de RPDD e de medicamento órfão (ODD) pelo FDA dos EUA em março, permitindo créditos fiscais para desenvolvimento clínico, isenções para certas taxas de aplicação do FDA, 7 anos de exclusividade de mercado e assistência no processo de desenvolvimento de medicamentos. Nós esperamos avançar com o HG004 na clínica e permanecer firmes em nosso compromisso de atender pacientes em todo o mundo."

"Estamos satisfeitos por ter recebido outro feedback regulatório significativo da FDA dos EUA, ressaltando a extrema necessidade de uma opção de tratamento para esta devastadora cegueira hereditária", disse Linyu Shi, Ph.D., cofundador e diretor científico da HuidaGene. "Os dados dos nossos estudos pré-clínicos mostraram que o HG004 demonstra uma superioridade significativa do que o AAV2-hRPE65 (semelhante ao LUXTURNA) na recuperação da função da retina dos camundongos Rpe65-/-. Estamos comprometidos em fornecer medicamentos genéticos transformadores para doenças genéticas raras em todo o mundo."

Sobre a doença hereditária da retina causada por mutações no RPE65 A doença hereditária da retina (IRD) é um grupo de condições raras de cegueira causadas por mutações em qualquer um dos mais de 250 genes. Amaurose congênita de Leber (LCA), distrofia retiniana grave de início na infância (SECORD), distrofia retiniana grave de início precoce (EOSRD) e retinite pigmentosa (RP), que podem ser agrupadas sob o título de doença retiniana hereditária causada por RPE65 mutações (RPE65-IRD), são consideradas como representando um continuum fenotípico da mesma doença. O RPE65-IRD com início típico entre o nascimento e os cinco anos de idade apresenta vários achados clínicos comuns, principalmente cegueira noturna, perda progressiva de campos visuais e perda de visão central. Dada a perda visual muitas vezes grave e precoce associada ao RPE65-IRD, outras áreas do desenvolvimento, incluindo fala, habilidades sociais e comportamento, também podem sofrer atrasos.

Sobre a HuidaGene -辉大基因 A HuidaGene Therapeutics (辉大基因) é uma empresa global de biotecnologia de estágio clínico com foco na descoberta, engenharia e desenvolvimento de medicina genética baseada em CRISPR para reescrever o futuro da medicina genômica. Com sede em Xangai e Nova Jersey, a HuidaGene está comprometida em atender às necessidades dos pacientes em todo o mundo com vários programas terapêuticos pré-clínicos que abrangem oftalmologia, otologia, miologia e neurologia. Atualmente, estamos avançando em programas clínicos em doenças hereditárias da retina causadas por mutações RPE65 e em nosso pipeline pré-clínico, incluindo programas em degeneração macular neovascular relacionada à idade, retinite pigmentosa, perda auditiva hereditária, distrofia muscular de Duchenne e síndrome de duplicação MECP2. A terapêutica baseada em CRISPR da empresa oferece o potencial de curar pacientes com condições potencialmente fatais, reparando a causa de sua doença. A HuidaGene está comprometida em transformar o futuro da medicina de edição de genoma. Para obter mais informações, visite http://www.huidagene.com ou siga-nos no LinkedIn em http://www.linkedin.com/company/huidagene